اكتشاف علمي : علاج ثوري للاضطراب الدماغي

خلايا التصميم / ISTOCK.COM
يستعيد العلاج الجيني الدوبامين المفقود لدى الأطفال المصابين بأمراض دماغية نادرة

بواسطة Mennatalla إبراهيم

14 يوليو 2021 ، 12:55 مساءً

بعد 8 سنوات من العيش مع اضطراب دماغي وراثي للغاية جعلها غير قادرة على المشي أو الكلام ، التحقت فتاة بتجربة سريرية تشير نتائجها الجديدة إلى أن العلاج الجيني يمكن أن يغير مسار مثل هذه الأمراض الموروثة ، حتى بعد سنوات عديدة ، وفقًا لتقارير STAT . 

كان المريض يعاني من نقص AADC ، وهو اضطراب يمنع الدماغ من إنتاج الدوبامين والسيروتونين ، وهي جزيئات أساسية تسمح لخلايا الدماغ بالتواصل ذهابًا وإيابًا. قام الباحثون بحقن فيروسات غير ضارة تحمل نسخًا صحية من جين AADC في دماغها حتى تصنع الخلايا إنزيمًا مفقودًا.

 في غضون أشهر ، استعاد المريض - وستة أطفال آخرين في التجربة - القدرة على إنتاج الدوبامين ، حسبما أفاد الباحثون هذا الأسبوع فياتصالات الطبيعة . وقد سمح ذلك للكثيرين منهم بالسير بمفردهم - والتحدث بمساعدة - لأول مرة. تشير النتائج أيضًا إلى أن الدماغ لديه قدرة غير متوقعة على إجراء اتصالات جديدة بمجرد استعادة إنزيم مفقود.